스카이호크 테라퓨틱스, 헌팅턴병 치료제 SKY-0515 제1상 임상시험 환자 대상 9개월 중간 결과 발표

9개월 분석 결과 복합 통합 헌팅턴병 등급 척도가 기저치 대비 평균 0.64점 개선-성향 점수 가중치 적용 시 증상 발현 환자의 9개월 예상 자연 경과 악화 수치인 -0.73점 대비 스카이호크, SKY-0515의 임상 2/3상인 FALCON-HD 시험을 전 세계로 확대한다고 발표- 현재까지 90명 이상의 환자에게 투약 시행 보스턴, 2026년 1월 27일 /PRNewswire/ -- 중요한 RNA 표적을 조절하는 혁신적 저분자 치료제를 개발 중인 임상 단계 바이오테크 기업 스카이호크 테라퓨틱스(Skyhawk Therapeutics, Inc.)가 1월 27일 자사의 헌팅턴병(Huntington's disease, HD) 임상시험 치료제인 SKY-0515의 9개월 중간 분석에서 긍정적인 결과가 도출됐다고 발표했다. Skyhawk Therapeutics, Inc. SKY-0515 투여 결과 9mg 용량에서 혈액 내 변이 헌팅틴 단백질(mHTT)이 62% 감소하는 등 용량 의존적 감소가 나타났으며, 체세포 CAG 반복 확장 및 헌팅턴병 병리학의 핵심 동인인 PMS1 mRNA는 26% 감소했다. 또한 SKY-0515는 우수한 중추신경계 노출